05/05/2025
A Constituição Federal do Brasil de 1988 estabelece diversas regras que buscam garantir que os avanços tecnológicos e científicos sejam acolhidos com a necessária observância aos padrões de proteção da saúde da população, conferindo ao Poder Público atribuições e responsabilidades para garantir esse cuidado.
Com o avanço da ciência e das tecnologias, bem como tendo em vista a complexidade das necessidades humanas, novas soluções tecnológicas têm sido trazidas ao mercado farmacêutico, as quais devem ser avaliadas pelas pertinentes autoridades regulatórias.
No escopo dessas atribuições, há competência para fiscalização de entidades dedicadas à pesquisa e manipulação de material genético, bem como para o controle da produção, comercialização e emprego de técnicas, métodos e substâncias que possam trazer riscos à saúde, à qualidade de vida e ao meio ambiente.
É nesse contexto que surgem as regulamentações do chamado organismo geneticamente modificado (OGM), definidos como a entidade biológica capaz de reproduzir ou transferir materiais genéticos que foi objeto de modificações por qualquer técnica de engenharia genética. Tal intervenção genética demanda a atuação do Poder Público, através de múltiplos órgãos, a fim de garantir a proteção à saúde, cabendo ao Ministério da Agricultura e Pecuária – MAPA, à Agência Nacional de Vigilância Sanitária – Anvisa, à Comissão Técnica Nacional de Biossegurança – CTNBio, órgão ligado ao Ministério da Ciência, Tecnologia e Inovação, dentre outras, regulação de tais intervenções.
Nessa linha, os chamados produtos de terapias avançadas, categoria especial de medicamentos que engloba o produto de terapia celular avançada, o produto de engenharia tecidual e o produto de terapia gênica, podem ser desenvolvidos através do emprego desses organismos geneticamente modificados, o que exige um processo de regularização que passa por etapas de aprovação prévia na CTNBio, na Anvisa e MAPA, a depender da destinação almejada ao medicamento/procedimento.
É importante salientar que, no âmbito da Anvisa, a Resolução RDC nº 505, de 27 de maio de 2021 é a norma específica que trata do registro dos produtos de terapias avançadas, reforçando as disposições legais que estabelecem que qualquer produto de terapia avançada que envolva OGM somente poderá ser disponibilizado para uso após posicionamento oficial da CTNBio, além de sua regularização pela Anvisa.
A título exemplificativo, em 31.03.2022, a Anvisa deferiu o registro de um produto de terapia avançada destinado ao tratamento de pacientes adultos com mieloma múltiplo, um câncer das células plasmáticas da medula óssea que causa enfraquecimento dos ossos, anemia, infecções recorrentes e insuficiência renal, cujo uso comercial já havia sido aprovado pela CTNBio em 16.11.2021, ou seja, houve liberação comercial dos organismos geneticamente modificados pela CNTBio e, na sequência, a aprovação de registro do produto de terapia avançada pela Anvisa.
Esse produto de terapia avançado é enquadrado como uma terapia gênica, tipo de medicamento feito com material genético modificado, que inova por ser um tratamento personalizado que é preparado a partir das células de defesa do próprio paciente, que são modificadas em laboratório para reconhecer e atacar as células cancerígenas.
É importante salientar que a análise feita pela CTNBio buscou verificar se a empresa, responsável pela demanda de liberação comercial, atendia às normas de biossegurança do meio ambiente, agricultura, saúde humana e animal, tendo concluído que a atividade não era potencialmente causadora de significativa degradação do meio ambiente ou da saúde humana.
Já, no tocante à avaliação da Anvisa, a abordagem concluiu que, com base nos dados disponíveis em ensaios clínicos e de controle de qualidade do produto acabado, a disponibilidade do produto de terapia avançada ao paciente brasileiro, para o tratamento do mieloma múltiplo, superava os riscos observados, o que resultou na aprovação do registro do produto. Assim, a sua disponibilização passou a ser possível, mas o seu fornecimento via Sistema Único de Saúde – SUS ou operadoras de planos de saúde suplementar poderia contar com algumas barreiras.
No primeiro caso, a incorporação do produto em referência ao SUS ainda não foi solicitada, o que em regra impediria o fornecimento pela via administrativa e judicial. Contudo, com base nas Súmulas vinculantes 60 e 61 do Supremo Tribunal Federal, os pacientes têm buscado o seu fornecimento pela via da judicialização, já que, excepcionalmente, o fornecimento de medicamento não incorporado ao SUS pode ser realizado pelo Poder Público, desde que os seguintes requisitos sejam cumpridos (cumulativamente):
- negativa de fornecimento pela via administrativa;
- falta de pedido de incorporação ou demora em sua análise, ou, ainda, ilegalidade do ato de não incorporação;
- impossibilidade de substituições por outro medicamento já ofertado pelo SUS;
- comprovação de eficácia, efetividade e segurança do medicamento, com alto nível de evidência apresentado por ensaios clínicos randomizados e revisão sistemática ou meta-análise;
- demonstração de imprescindibilidade clínica do tratamento; e
- incapacidade financeira do paciente de arcar com o medicamento.
As referidas Súmulas definiram que as ações visando garantir o acesso a medicamentos com valor anual de tratamento igual ou superior a 210 salários-mínimos devem tramitar na Justiça Federal e serão custeados integralmente pela União, como é o caso do produto ora em análise, cujo custo gira em torno de três milhões de reais.
No que diz respeito ao acesso através das operadoras de planos de saúde suplementar, apesar de inexistir a inclusão do produto no chamado Rol da Agência Nacional de Saúde Suplementar – ANS, há discussões envolvendo o seu fornecimento que trazem alegações de que a legislação federal, sobretudo a chamada Lei do Rol Exemplificativo, obriga que a operadora forneça tratamentos ou procedimentos prescritos por médicos, ainda que não previstos no Rol, desde que:
- Exista comprovação da eficácia, à luz das ciências da saúde, baseada em evidências científicas e plano terapêutico ou
- Existam recomendações da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde ou, no mínimo, de um órgão de avaliação de tecnologia em saúde de renome internacional que aprovou seu uso em seu país.
Outrossim, pacientes tem argumentado que, segundo a legislação que regulamenta os planos de assistência à saúde, a operadora deve fornecer os medicamentos prescritos pelo médico que devam ser aplicados em unidades de saúde especializadas, como é o caso desse produto de terapia avançada aprovado para o tratamento do mieloma múltiplo, o que deveria garantir o seu fornecimento.
Por fim, é importante salientar que, apesar das discussões em andamento, a legislação está se desenvolvendo para garantir que os avanços científicos e tecnológicos sejam acolhidos, mas sem que os parâmetros de segurança, qualidade e eficácia sejam deixados de lado, de modo a garantir que os pacientes tenham acesso a produtos considerados seguros, eficazes e de qualidade e cada vez mais personalizados/individualizados.
Coautoria de: Sueli de Freitas Veríssimo, Guillermo Glassman e Marcos Silva Santiago
