29/8/2019
Em 30 de julho, foi promovido amplo debate sobre as “políticas públicas para pessoas com doenças raras”, tema do Terceiro Fórum Permanente de Políticas Públicas para pessoas com deficiência, coordenado pelo Ministério da Mulher, da Família e dos Direitos Humanos (MMFDH).
Através desse Fórum busca-se mapear os maiores desafios e anseios das pessoas com doenças raras, com o objetivo de elaborar políticas públicas de apoio a pessoas com síndromes raras, bem como ouvir sugestões e propostas de como enfrentá-los.
De acordo com a Organização Mundial da Saúde (OMS), doenças raras são aquelas que afetam até 65 em cada 100 mil indivíduos. No Brasil, estima-se que mais de 12 milhões de pessoas sofrem com algum tipo de doença raras e que merecerem ser consideradas.
No último mês de abril, o Sistema Único de Saúde (SUS) incorporou importante medicamento destinado ao tratamento da doença rara denominada Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, sendo este o tipo mais presente no país. Com essa inclusão, os pacientes passam a ter acesso gratuito ao medicamento de alto custo.
Ainda, o Ministério da Saúde estuda a incorporação, sob compartilhamento de risco, do mesmo medicamento em outros subtipos da doença. Neste formato de compartilhamento de risco, o governo só paga pelo medicamento se houver comprovada melhora da saúde do paciente.
A Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) nº 205, de 28/12/2017, é a norma que dispõe sobre a anuência de ensaios clínicos e registro de novos medicamentos para doenças raras, estabelecendo mecanismos para abreviar os prazos de análise e registro.
Alguns requisitos foram flexibilizados sem, no entanto, comprometer a qualidade, a segurança e a eficácia dos medicamentos, passando a ser admitida a apresentação de complementação de dados e provas adicionais posteriormente à concessão do registro, por meio de assinatura de Termo de Compromisso entre a Anvisa e a empresa solicitante do registro.
A RCD nº 205/2017, no que toca os medicamentos importados, autoriza a supressão da realização de controle de qualidade no Brasil, desde que: (i) seja feito pelo fabricante do medicamento; e que seja (ii) apresentada comprovação da manutenção de condições adequadas durante toda a cadeia de transporte do medicamento.
Já, a RDC nº 204, de 27/12/2017, que trata de enquadramento de petições na categoria prioritária, prevê a priorização de análise de solicitações de alteração pós-registro (como nova indicação terapêutica ou ampliação de uso) de medicamentos destinados a doenças raras, nas situações em que não houver alternativa terapêutica disponível ou quando apresentar uma melhora significativa de segurança ou eficácia.
Com relação à tecnologia para tratamento de saúde, o Instituto Nacional de Propriedade Industrial (INPI) confere prioridade nos pedidos de patente cujo objeto esteja relacionado a produtos e processos farmacêuticos, bem como a equipamentos e/ou materiais de uso em saúde para diagnóstico de profilaxia e tratamento de doenças raras ou doenças negligenciadas.
