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02/12/2025

Conforme abordado em nota de 04 de novembro de 2025 (acesse aqui), cabe ao Estado implementar políticas públicas voltadas à redução do risco de doenças e outros agravos, assegurando acesso universal e igualitário a medicamentos, produtos e procedimentos essenciais à promoção, proteção e recuperação da saúde, desafio ainda maior quando se está diante de terapias de alto custo ou com evidência clínica ainda limitada, que acabam exigindo  as adoção de soluções inovadoras na perseguição do direito à saúde e à sustentabilidade do sistema público de saúde.  

O sistema único de saúde em vigor no Brasil desde 1990, por força da Lei n° 8.080, de 19 de setembro de 1990 (“Lei do SUS”), trouxe mecanismos que deveriam ser implementados a fim de assegurar o direito à saúde, o que implicou na edição de regras sobre a incorporação de tecnologias em saúde que pudessem ser oferecidas pelo SUS.

Anos mais tarde, a Lei do SUS foi alterada pela Lei n° 12.401, de 28 de abril de 2011, que teve por missão a criação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde – Conitec, cujas competências estão dispostas no Decreto nº 7.646/2011 e em outras normas infralegais, cabendo à Conitec  assessorar o Ministério da Saúde na análise da incorporação de novos medicamentos, procedimentos, através das análises que consideram o custo-efetividade das tecnologias em saúde a serem incorporadas pelo SUS face às terapias já disponíveis ou inexistentes.

Como vimos na referida nota de 04.11.2025 (acesse aqui), o Ministério da Saúde aprovou em dezembro de 2022 a incorporação de um produto de terapia avançada do tipo gênica, cuja incorporação havia sido solicitada em maio do mesmo ano, destinado ao tratamento de pacientes pediátricos, de até 6 meses de idade, com Atrofia Muscular Espinhal (AME) do tipo I (“Terapia Gênica”), condicionado à atualização do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da AME, que se deu em 24.03.2025, e ainda de um Acordo de Compartilhamento de Riscos, que foi executado pouco tempo depois e publicizado em 31.03.2025.

Entretanto, superada essas etapas de avaliação, decisão de incorporação e cumprimento de requisitos, é importante salientar que existem outros passos até que o paciente tenha efetivo acesso ao tratamento. Nesse sentido, em 21.10.2025, o Ministério da Saúde publicou a Nota Técnica nº 281/2025-CGRAR/DAET/SAES/MS, com orientações aos profissionais de saúde, gestores e demais envolvidos sobre o fluxo adequado para solicitação da referida Terapia Gênica.

A Nota Técnica enfatiza que os critérios de elegibilidade para a indicação da Terapia Gênica são taxativos, devem ter uma justificativa e visam assegurar a relação custo-efetividade e a segurança clínica da intervenção no âmbito do SUS, apontando como requisitos, entre outros:

• Idade Limite: o paciente deve possuir até seis meses de idade na data da solicitação da Terapia Gênica e ter a idade máxima de sete meses na data de efetiva infusão.
• Diagnóstico genético confirmado: a confirmação diagnóstica deve ser obtida por meio de testes genéticos específicos.
• Suporte Ventilatório: o paciente não pode ter dependência de ventilação mecânica invasiva por período superior a dezesseis horas diárias.
• Condição Clínica: o paciente deve estar em condições clínicas adequadas para a infusão e deve contar com exames específicos atualizados, que devem indicar a ausência de infecções ativas ou outras condições que possam comprometer a segurança do procedimento.

Dentro desse contexto, a referida Nota Técnica traz instruções sobre a solicitação e infusão da Terapia Gênica, complementando as previsões do PCDT da AME e abordando questões importantes, salientado que a indicação da Terapia Gênica exige uma avaliação criteriosa para a escolha e decisão compartilhada entre a equipe médica e a família do paciente, sopesando potenciais benefícios, riscos e particularidades clínicas de cada opção disponível.

É importante salientar que a prescrição da Terapia Gênica pode ser promovida por qualquer médico devidamente habilitado e com registro ativo no Conselho Regional de Medicina, desde que seguidos todos os requisitos para a correta prescrição, como a identificação do médico, inclusive sua inscrição e Registro de Qualificação de Especialista – RQE, se houver, além de dados do paciente, de seu responsável, data da emissão da prescrição e assinatura, entre outros requisitos.

Ademais, no que diz respeito ao fluxo de acesso formalmente estabelecido e controlado, destacam-se as seguintes etapas de avaliação institucional previstas na Nota Técnica em comento:

1. Prescrição e Encaminhamento: o médico prescritor deve encaminhar o paciente para confirmação diagnóstica em Serviços de Terapia Gênica designados pela Secretária de Atenção Especializada à Saúde – SAES/MS.
2. Acolhimento e Documentação: o Serviço habilitado realiza a avaliação do caso clínico de acordo com critérios de elegibilidade e com a documentação exigida, que inclui a prescrição médica, um laudo diagnóstico, os exames específicos e uma Avaliação Funcional registrada em vídeo, que deve observar critérios técnicos e éticos, inclusive a Lei Geral de Proteção de Dados e a necessidade de Termo de Consentimento Livre e Esclarecido -TCLE assinado pelo responsável legal.
3. Submissão Formal: a documentação em formato PDF e o vídeo em formato MPEG devem ser remetidos ao e-mail institucional.
4. Avaliação Colegiada: a solicitação é submetida à análise de um Comitê Gestor e de um Comitê Técnico Independente, instituídos pelo Ministério da Saúde e responsáveis pela avaliação dos dados sob a ótica do PCDT da doença, bem como do acordo de compartilhamento de riscos firmado entre o Ministério da Saúde e a titular da Terapia Gênica.
5. Autorização para Infusão: somente após a manifestação positiva dos referidos Comitês, a SAES/MS comunica o aceite e permite que o médico do serviço habilitado implemente as etapas necessárias para a infusão, devendo ser respeitado o prazo de 10 dias para fabricação e entrega da Terapia Gênica, sem perder de vista a idade limite estabelecida no PCDT.
6. Realização da Infusão: a infusão somente pode ser realizada por médicos especialistas em Genética Médica, Neurologia ou Neurocirurgia, com RQE ativo e vínculo formal com uma unidade de saúde habilitada como Serviço de Terapia Gênica.

Convém mencionar o Ministério da Saúde e a empresa detentora da Terapia Gênica criaram o Programa de Suporte ao Paciente (PSP), que tem por escopo viabilizar o tratamento, custeando exames pré e pós-infusão, além de dar apoio aos pacientes elegíveis.

Por fim, nota-se que a consolidação de fluxos de acesso aos tratamentos representa um passo importante na garantia de que a decisão de incorporar a nova tecnologia ao SUS se traduza em acesso real, com critérios objetivos, mecanismos de avaliação adequados e suporte operacional aos pacientes, exigindo dos laboratórios farmacêuticos envolvidos um acompanhamento rigoroso desse fluxo.

Coautoria de: Sueli de Freitas Verissímo, Guillermo Glassman e Marcos Silva Santiago.

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